来自多中心的3期EXPLORERHCM试验的结果强调了疾病特异性治疗对梗阻性肥厚性心肌病患者的好处。Mavacamten,一级心肌肌球蛋白抑制剂,改善左该患者群体的动脉容积指数、侧E/ E '、室间隔E/ E '和左心室(LV)质量指数[1,2]。

希拉·赫格德博士(美国布里格姆妇女医院)介绍了随机、双盲、安慰剂对照的结果EXPLORER-HCM试验。本研究评估了美瓦康坦对左室容积梯度≥50 mmHg、NYHA II-III级症状的肥厚性心肌病患者的疗效和安全性。来自13个国家68个中心的参与者被随机分配到mavacamten (n=123)或安慰剂(n=128)。主要终点是一个复合功能终点,旨在明确证明对症状和功能均有益处,即峰值耗氧量(pVO2)增加≥1.5 mL/kg / min,至少1个NYHA级别降低或pVO2增加≥3.0 mL/kg / min,而NYHA级别不恶化。

结果显示,在30周后,mavacamten组37%的患者与安慰剂组17%的患者达到了主要终点(差异+19.4;95%可信区间8.7 - -30.1;P = 0.0005)。此外,与安慰剂相比,使用mavacamten治疗30周后,左动脉容积指数、侧E/ E '、室间隔E/ E '和左室质量指数显著降低。明显地,与安慰剂相比,使用玛瓦坦治疗的二尖瓣收缩前移位和二尖瓣反流的缓解率分别为80.9%和34.0%,9.0%和0.0%。两组间的安全性相似,治疗紧急不良事件一般较轻。

在这项首次随机化的3期临床试验中,在梗阻性肥厚性心肌病患者中,mavacamten不仅改善了功能能力和左心室血流梯度,而且改善了症状和健康状况的关键方面(次要终点),以及关键的病理生理过程。这些结果突出了疾病特异性治疗肥厚性心肌病的好处。

  1. Hegde S等。Mavacamten对梗阻性肥厚性心肌病的关键病理生理过程有积极影响:explore - hcm研究结果。P1732,虚拟AHA科学会议2020,11月13-17日
  2. Olivotto I等。Mavacamten治疗症状性梗阻性肥厚性心肌病(EXPLORER-HCM):一项随机、双盲、安慰剂对照、3期试验。《柳叶刀》2020年8月29日。doi.org/10.1016/s0140 - 6736 (20) 31792 - x。