Multicentre的结果,第3阶段,勘探勘探试验强调了阻塞性肥厚性心肌病患者的疾病特异性治疗的益处。Mavacamten,一流的心肌肌蛋白抑制剂,改进了左边该患者群体中的动脉体积指数,横向E / E',隔膜E / E'和左心室(LV)质量指数[1,2]。

Sheila Hegde博士(Brigham和Wigham和USA)介绍了随机,双盲,安慰剂控制的结果Explorer-HCM试用。本研究评估了Mavacamten患者患有肥厚性心肌病患者的疗效和安全性,LVOT梯度≥50mmHg和NYHA II-III症状。来自13个国家的68个中心的参与者被随机分配给Mavacament(n = 123)或安慰剂(n = 128)。主要终点是一种复合功能终点,设计用于具体证明症状和功能的益处,即每分钟氧氧消耗(PVO2)的每分钟增加≥1.5ml/ kg,并且至少1纳米级减少或≥3.0ml/ kg每分钟PVO2没有NYHA级恶化的增加。结果表明,37%的Mavacamenten组患者与安慰剂组中的17%患者在30周后达到了主要终点(差异+19.4; 95%CI 8.7-30.1; P = 0.0005)。此外,与安慰剂相比,用Mavacamenten的30周治疗导致左动脉体积指数,横向E / E',隔膜E / E'和LV质量指数显着降低。显着更多的更多患有Mavacamten治疗的患者而不是安慰剂达到二尖瓣收缩动作和二尖瓣反流的分辨率(80.9%vs 34.0%,分别为9.0%,0.0%)。在组之间的安全性相似,并且治疗急促不良事件通常是温和的。

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在该第一次随机阶段3试验中,患者患有阻塞性肥厚性心肌病的患者,Mavacamten不仅改善了功能能力和LVOT梯度,而且还改善了健康状况的症状和关键方面(次要终点)以及关键的病理生理过程。这些结果突出了肥厚性心肌病的儿童缺乏治疗的益处。

  1. hegde s等人。Mavacamten有利地影响阻塞性肥厚性心肌病的关键病理生理过程:探索器-HCM研究的结果。摘要P1732,Virtual AHA科学课程2020,13-17 11月
  2. Olivotto I等人。Mavacamten用于治疗症状性障碍肥厚性心肌病(勘探者-HCM):随机,双盲,安慰剂控制,第3期试验。柳叶刀2020,8月29日。Doi.org/10.1016/S0140-6736(201)31792-x。