来自多中心3期EXPLORERHCM试验的结果突出了阻塞性肥厚性心肌病患者疾病特异性治疗的好处。Mavacamten是世界一流的心肌肌凝蛋白抑制剂,改善左该患者群体的动脉体积指数、侧位E/ E '、室间隔E/ E '和左心室(LV)质量指数[1,2]。

Sheila Hegde博士(Brigham and Women 's Hospital, USA)介绍了随机、双盲、安慰剂对照的结果EXPLORER-HCM试验.本研究评估mavacamten对LVOT梯度≥50 mmHg和NYHA II-III级症状的肥厚型心肌病患者的有效性和安全性。来自13个国家的68个中心的参与者被随机分配到mavacamten (n=123)或安慰剂(n=128)。主要终点是一个复合功能终点,旨在特别证明症状和功能方面的益处,即峰值耗氧量(pVO2)增加≥1.5 mL/kg / min, NYHA级别至少降低1级,或pVO2增加≥3.0 mL/kg / min,但NYHA级别没有恶化。结果显示,37%的mavacamten组患者与17%的安慰剂组患者在30周后达到了主要终点(差异+19.4;95%可信区间8.7 - -30.1;P = 0.0005)。此外,与安慰剂相比,mavacamten治疗30周显著降低了左动脉体积指数、侧位E/ E '、间隔E/ E '和左室质量指数。与安慰剂相比,mavacamten治疗的二尖瓣收缩前运动和二尖瓣返流得到缓解的患者明显增加(80.9% vs 34.0%, 9.0% vs 0.0%)。两组间安全性相似,治疗紧急不良事件一般较轻。

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在这项首次在阻塞性肥厚性心肌病患者中获得阳性结果的随机3期试验中,mavacamten不仅改善了功能能力和LVOT梯度,而且还改善了症状和健康状况的关键方面(次要终点)以及关键的病理生理过程。这些结果突出了肥厚性心肌病疾病特异性治疗的好处。

  1. 等。Mavacamten有利于阻塞性肥厚性心肌病的关键病理生理过程:EXPLORER-HCM研究的结果。中文摘要:P1732,虚拟AHA科学会议2020,13-17。
  2. Olivotto I等。Mavacamten治疗症状性阻塞性肥厚性心肌病(explorerhcm):一项随机、双盲、安慰剂对照的3期试验。《柳叶刀2020》,8月29日。doi.org/10.1016/s0140 - 6736 (20) 31792 - x。