儿童癌症是杀手,往往难以获得批准的治疗方法,但精准医学的出现正在创造儿童肿瘤学的复兴,为ASCO预览计划选定的两项研究说明了这一点。

第一份是2017年发布的美国国家癌症研究所-儿童肿瘤小组儿童分子分析治疗选择(NCI-COG儿科MATCH)的现状报告,它讲述了一个似乎比预期效果更好的好主意。其概念是:对癌症治疗无效的儿童和年轻人的肿瘤样本进行肿瘤测序,可以确定基因靶点,然后与研究性靶向治疗相匹配。

休斯顿贝勒医学院的医学博士威尔·帕森斯(Will Parsons)说,预计10%的肿瘤样本会产生匹配结果。到目前为止,该项目已经收集了400个肿瘤样本,完成了350多个样本的DNA测序,并发现24%的样本符合匹配条件,10%的肿瘤测序和匹配的患者正在接受靶向治疗。

第二份儿科精准医学报告涉及恩曲替尼,它不是NCI-MATCH的10种靶向疗法之一。来自孟菲斯圣裘德儿童研究医院的儿科神经肿瘤学家,医学博士Giles W. Robinson讨论了一项研究的早期发现(I/IB),该研究包括29名年龄为4.9个月至20岁的患者。患者有多种中枢神经系统肿瘤、神经母细胞瘤或其他实体肿瘤,在28例可评估患者中观察到12例疗效。罗宾逊说:“我们的研究结果表明,即使在其他传统疗法不起作用的情况下,患有危及生命的癌症的儿童也能大大受益。我们已经看到一些快速和持久的反应,这是非常令人满意的。”

恩曲替尼口服,靶向TrkA/B/C、ROS1和ALK酪氨酸激酶。Robinson说,结果“在所有含有NTRK1/2/3、ROS1或ALK融合的肿瘤中都是惊人且快速的。”10011: NCI-COG儿科MATCH试验中可靶向分子改变的鉴定。

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10009: 1/1B期试验评估恩曲替尼在儿童和青少年复发或难治性实体肿瘤(包括中枢神经系统肿瘤)中的活性。

ASCO会议将于5月31日在芝加哥召开,会议上将有2400篇摘要,另外3200篇已提交的摘要将在网上发表。遵循BreakingMED覆盖在医生的周刊。

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佩吉·佩克,是BreakingMED.org,是@Point of Care, LLC的一项服务,提供每日医疗新闻报道,以满足忙碌的医生和其他医疗专业人员的独特需求。