儿科癌症是通常无法获得批准的治疗的杀手,但精确医学的出现正在儿科肿瘤学中创造一个复兴,ASCO预览计划选择的两项研究就说明了这一点。

第一份是国家癌症研究所儿童肿瘤组儿科分子分析治疗选择(NCI-COG儿科匹配)于2017年发布的状态报告,该报告讲述了一个似乎比预期效果更好的好主意。其概念是:对治疗无效的儿童和年轻成人的肿瘤样本进行肿瘤测序,可以确定基因靶点,然后将其与研究性靶向治疗相匹配。

休斯顿贝勒医学院的威尔·帕森斯医学博士说,预期10%的肿瘤样本会产生匹配的结果。到目前为止,该项目已经收集了400个肿瘤样本,完成了350多个样本的DNA测序,并为这些样本中的24%找到了符合条件的匹配项,10%的肿瘤测序和匹配的患者现在正在接受靶向治疗。

第二份儿科精确医学报告涉及恩曲替尼,而不是NCI-MATCH中的10种靶向疗法之一。Giles W.Robinson医学博士是孟菲斯圣裘德儿童研究医院的儿科神经肿瘤学家,他讨论了一项研究的早期发现(I/IB),该研究包括29名年龄在4.9个月到20岁之间的患者。患者患有多种中枢神经系统肿瘤、神经母细胞瘤或其他实体瘤,28名可评估患者中有12名患者出现了反应。罗宾逊说:“我们的研究结果表明,即使在其他常规治疗无效的情况下,患有威胁生命的癌症的儿童也能从中受益匪浅——我们已经看到了一些快速而持久的反应,这是非常令人满意的。”。

恩曲替尼口服给药,靶向TrkA/B/C、ROS1和ALK酪氨酸激酶。罗宾逊说,结果“在所有含有NTRK1/2/3、ROS1或ALK融合的肿瘤中都是惊人且快速的。”摘要10011:NCI-COG儿科匹配试验中可靶向分子改变的鉴定。

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摘要10009:1/1B期试验,用于评估恩曲替尼在儿童和青少年复发性或难治性实体瘤(包括中枢神经系统(CNS)肿瘤)中的活性。

ASCO会议将于5月31日在芝加哥召开,会议将收录2400篇摘要,另外3200篇提交的摘要将在线发布。跟随破碎的覆盖范围医生周刊。

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佩吉·佩克,《纽约时报》总编辑BreakingMED.org,是@Point of Care,LLC的一项服务,提供每日医疗新闻报道,以满足忙碌的医生和其他医疗专业人员的独特需求。