蒂娜·比斯利和塔玛拉·马赛厄斯著

蓝鸟生物公司(Bluebird bio)周五宣布,其基因疗法Zynteglo的定价为158万欧元(约合178万美元),为期5年。该公司本月在欧洲获得有条件批准,用于治疗一种罕见的遗传性血液疾病。

该公司提出了一项分期付款计划,先支付31.5万欧元,如果治疗继续有效,每年还要支付四笔额外的款项。

在欧洲,Zynteglo已获批准用于需要定期输血且没有匹配供体进行干细胞移植的12岁及以上β -地中海贫血患者。遗传性疾病限制了血液向全身输送氧气的能力。

蓝鸟公司也在对Zynteglo进行镰状细胞病的测试,该公司表示,预计该疗法将于2020年在美国被批准用于地中海贫血。根据Refinitiv的数据,华尔街分析师预测,到2024年,Zynteglo beta thalassemia的销售额约为8.28亿美元。

该公司表示,预计在明年之前不会开始在欧洲治疗患者,因为它将与各个国家制定报销条款,并授权治疗中心。

William Blair Analystraju Prasad表示,今年Zynteglo销售销量的期望是损害股价。蓝鸟股价下跌超过5%以上$ 117.17。

在过去的几年里,制药公司一直在对可能改变生活的基因疗法进行大量投资,但它们的价格不菲。因此,一些人正在试验所谓的价值定价,如果一种疗法未能兑现承诺,就可以退款。

蓝鸟公司表示,他们相信一次性输注的“内在价值”大约是每位患者210万美元,这个价格反映了避免昂贵输血、提高生活质量和潜在治愈患者的能力。

蓝鸟表示,它的目标是将Zynteglo在包括美国在内的发达国家的定价定在一个"合理的近"区间内。该公司表示,正在与德国、意大利、法国和英国的卫生当局进行患者访问谈判。

“我们在手中的一次性潜在的治疗性质,这是一种以一种更积极的方式进行这种类型的(定价)模型,”蓝鸫首席执行官尼克莱奇地告诉路透社的电话采访。

基因疗法是一种单一的治疗方法,旨在将健康的遗传物质注入人体细胞,以纠正导致严重疾病的遗传缺陷。

这些高价的新疗法是否可以在欧洲取得成功,各国具有严格的价格控制,仍有待观察。

欧洲最早批准的两种基因疗法分别是2012年unique NV的Glybera和2016年GlaxoSmithKline的Strimvelis,前者用于治疗一种非常罕见的血液疾病,后者用于治疗“泡泡男孩”疾病,但销量很小。Glybera不再供应,葛兰素史克将Strimvelis出售给了Orchard Therapeutics。

Piper Jaffray分析师Tyler Van Buren在一份研究报告中表示:“我们仍然认为,Zynteglo的使用率将面临挑战。”他指出,接受临床试验治疗的患者数量很少,而且大多数患者在输血后仍能得到足够的维持。

但制药商正在稳步推进有希望的新基因疗法,它们将继续测试价格限制。

今年5月,瑞士制药商诺华公司(Novartis)的脊髓性肌萎缩症基因疗法获得美国批准,定价为212.5万美元,成为世界上最贵的药物。诺华公司为这一价格辩护称,一次性治疗比昂贵的长期治疗更有价值。

Spark Therapeutics Inc,由Roche Holding AG获得,赢得了美国基因治疗的批准,以治疗2017年罕见的失明形式,价格为850,000美元。

(Deena Beasley、Tamara Mathias和Aakash Jagadeesh Babu报道;比尔·伯克罗编辑)

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