报告了在防止试验和/或其正在进行的开放标签扩展期间,在Aquaporin-4 IgG阳性(AQP4 +)神经肌炎Optica谱差异(NMOSD)患者中的长期疗效和安全结果[1]。超过90%的经历过1或2的患者在预研究年度复发仍然在192周的生态灭臭单药治疗中没有复发。

预防是一种随机的双盲,相3试验,其中生态蛋白酶与AQP4 + NMOSD患者的安慰剂显着降低的复发风险有关,并且耐受性良好[2]。在稳定的维持抑制治疗(IST)的稳定维持剂量(IST)进行复发预防的情况下,参与者进入研究;大约四分之一没有使用IST。在预防预防的预防亚组分析中,Eculizumab而不伴随的IST的治疗效果与整体人群一致。

在Msvirtual2020上呈现的长期后HOC疗效结果以预防和/或其开放标签延长期间在单一疗法中收到生态蛋白的33名患者,共计85.3患者 - 年(PY;临时数据截止:2019年7月31日)。在预防方面,这33名患者中的1个患者的判决复发,其中7分,共7名与安慰剂单独。192周后,96.2%接受了生态蛋白单疗法的患者和93.8%的患者接受伴随的患者的患者进行复发。此外,没有接受生态乳糜霉素单疗法的患者住院,以进行复发或开始。

在预防研究和/或其正在进行的开放标签延期之前,生态毒液通常在患者的短期和长期内耐受良好耐受。192周后的不良事件(AES)与生态灭臭单药治疗相关的不良事件(AES)与防安慰剂相比,预防:181.0与每100 py的186.0个事件相比。感染率也类似:每100 py的174.1与186.0个事件。没有脑膜炎球菌感染或死亡。事实上,较少治疗相关的严重AES,与安慰剂的琥珀素单疗法有关:5.7与每100 py的23.3。作者的结论是,这种疗效和安全更新支持AQP4 + NMOSD的生态蛋白单疗法的长期效果和安全。

  1. Pittock S等人。Msvirtual2020,FC01.01。
  2. Pittock SJ等人。n Engl J Med。2019年8月15日; 381(7):614-625。