Masitinib是一种靶向先天免疫系统的阶级酪氨酸激酶抑制剂。随机试验具有创新的设计特征的结果表明,它可能为初级渐进式MS(PPMS)和非活动二次逐步MS(NSPM)呈现新的治疗选项。Masitinib对两种疾病群体的扩展残疾状态规模(EDSS)评分显示出显着影响。

介绍这些试验结果的介绍,因为小分子药物Masitinib具有新的作用机制。通过抑制C-kit,Lyn,Fyn和MCSFR-1激酶,旨在通过抑制肥大细胞和小凝血剂/巨噬细胞活性对先天免疫系统产生影响。Masitinib可以适用于广泛的神经变性疾病,包括MS,ALS,也许甚至是阿尔茨海默病。概念证明,Masitinib以前展示了逐步MS [1]。

随机(2:1),双盲,安慰剂控制,相2b / 3试验的结果[2]。该试验具有新颖的设计特征,评估2个独立并联组:4.5 mg / kg /天与匹配的安慰剂,并滴定6.0 mg / kg /天与安慰剂。

该研究包括PPMS或NSPMS的300名患者。平均年龄为49.3岁,中位数基线EDSS得分为5.5。他们收到96周的Masitinib(n = 199)或安慰剂(n = 101)。主要端点是从基线改变的总体EDSS,表示为最小二乘意味着差(Δ-eds,正值表示恶化)。治疗效果表达为组差(Δ-lsm,负值令人兴奋Masitinib)。

Masitinib(4.5mg / kg /天)比安慰剂更有效:δ-EDSS分别为0.098,分别为0.098,Δ-lsm -0.097(p = 0.0256)。当分层NSPMS(n = 120 vs 56)和PPMS(n = 79 vs 45)组时,这种治疗效果与安慰剂数值保持数值。Masitinib与显着的(39%)的相对概率显着(39%)较高的EDSS进展或增加EDSS改善的相对概率(P = 0.0446)。对于第一次进展的相对风险也显着降低了42%(P = 0.034),并且12周确认进展为37%(P = 0.159)。高剂量平行组的功效结果不确定,在本介绍中没有报道。安全性与已知的Masitinib型材一致。在实验和安慰剂组中,分别为94.5%和87.1%,经历≥1不良事件。

  1. vermersch p等人。BMC神经酚。2012年6月12日; 12:36。
  2. vermersch p等人。Msvirtual2020,FC04.01。